뇌종양은 인체에 발생하는 전체 종양 중 세 번째로 많은 약 10%를 차지하며 소아에서는 20%~40%에 이른다. 국제인구 통계자료에 의하면 매년 인구 10만 명당 10명 정도의 새로운 환자가 발생하는데, 국내에서는 매년 2,500~4,500명이 발생하여, 현재 뇌종양으로 고통받는 환자는 약 2만 여명으로 추정되고 있다.

신체의 면역 시스템을 이용한 치료법으로 신체의 자연 방어 기전으로 종양 성장을 억제시키거나, 멈출 수 있게 할 수 있는 방법이다． 면역치료에 사용되는 생물학적 반응인자(BRMs)는 연구실에서 합성 등을 통하여 만들어지는 것과，자연적으로 생산되는 것이 있다. BRM는 직접 종양 세포를 죽이거나，신체에서 세포사를 유도한다. 아직까지 실험실 연구 중인 것이 대부분이나 일부의 방법은 임상에서 시도 중이다.

정상세포는 손상 없이 뇌종양 세포만을 선택적으로 감염시켜서 죽이는 특수한 바이러스를 이용한 치료법으로 여러 가지 바이러스들(herpes，adenovirus，retroviruses)의 중요한 화학적 구성 및 유전적인 요소를 유전공학기법으로 변형시키는 기술을 이용한 것이다. 현재 악성 뇌종양에 뇌정위적 방법으로 직접 변형 바이러스를 주입하는 임상연구가 진행되고 있다．이 연구의 결과에 의해 뇌종양 치료법으로 널리 사용될 수 있는지 판가름 날것이다.

종양에 선택적으로 축적되는 붕소화합물과 중성자선을 이용한 치료법으로 미국에서 연구용 원자로를 이용하여 뇌암에 대하여 치료를 시작하였으나 치료성적이 나빴다. 그런데 이 치료법을 일본에서 개선하여 좋은 치료법으로 제안하였고 그후 1990년대 미국 유럽 등지에서 연구되고 있다. 그러나 아직까지 기존의 치료법에 비해 뚜렷한 치료성적을 거두지 못하고 있다.

빛에 민감하고 종양에 선택적으로 흡수되는 약(광감각제)을 환자에게 정맥을 통해한 주입한 다음 수술로 종양을 노출시킨 후에 특정파장의 광선을 레이져를 이용하여 조사하게 되면 약물이 활동적으로 변하면서 종양의 세포들에게 손상을 입히게 된다. 또한 종양에 자양물을 공급하는 혈관들의 내피 세포들은 손상을 받게 된다. 그러나 아직까지 기존의 치료법에 비해 우월한 치료 성적을 거두지 못하고 있다. 현재 성능이 개선된 광감각제 등이 개발되고 있어서 추후 효과를 기대해 볼 수 있다.

종양이 성장하는 데에는 영양분과 산소를 공급하는 새로운 혈관의 생성이 필요하며, 혈관억제치료(angiostatic therapy)는 종양 세포들보다 오히려 종양 혈관을 억제하는 작용을 한다. 따라서 종양혈관의 생성을 차단하면 종양이 성장하지 못하고 사멸된다. 최근에 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하는 약물 등이 개발되어서 임상시험에서 성공을 거두고 있고 특히 이러한 물질은 부작용이 거의 없고 종양 특성에 맞는 치료를 할 수 있는 장점이 있다.

Gliadel은 BCNU라는 항암제를 생물분해(biodegradable)가 가능한 와퍼 형태의 물질에 담아서 뇌종양제거 후 종양부위에 이식하는 방법이다. 와퍼는 뇌에서 천천히 용해되어 항암제를 분비하고 상당기간 높은 농도로 종양에 흡수되게 된다. 따라서 경구 또는 정맥주사보다 높은 농도의 항암제를 종양에 흡수시키면서 전신적인 부작용은 극소화할 수 있는 방법이다. 임상 시험결과 재발한 악성신경교종에서 이 와퍼들을 사용한 환자 군에서 생존기간을 늘일 수 있었다.

이 기술은 일반적으로 사용 되어지는 자기장 보다 강한 자기장을 이용 뇌자기 공명상을 그려 내는 것이다. 환자가 반복적으로 근육을 움직이거나, 특정한 물건을 주시할 때나 말을 할 때 뇌 특정부위가 활성화되는 것을 혈액속의 산소 농도가 변화를 측정하여 영상으로 처리하는 기술이다. 이를 통하여 뇌의 운동중추나, 시각 중추, 언어 중추 등 특정 부위를 찾아낼 수 있고 이러한 정보는 수술자에게 중요한 뇌 부위에 손상을 주지 않고 종양을 안전하게 제거할 수 있는 중요한 지도를 제공하여 된다.

뇌의 활동은 방사성 활동성 있는 당 또는 다른 특별히 디자인된 분자들의 의해 나타내게 된다． 이 방법은 종양의 당 대사와 산소 대사 등 생리학적인 대사과정을 측정하여 종양의 악성도, 성격 등을 감별할 수 있고 방사선치료에 의한괴사와 종양의 재발을 감별하는 데 탁월한 장점이 있다.

임상 시험은 완전히 새로운 치료법이나 기존치료법의 새로운 적용 등에 대한치료효과와 부작용과 같은 문제점들을 알아내기 위하여 환자를 대상으로 체계적인 임상연구를 하는 것을 말한다. 이러한 연구를 통하여 의학적 지식을 발전시키며, 암 환자들에게 보다 나은 방법 및 새로운 치료법을 제공 하는 것이다. 새로운 항암제를 연구 하는 것 외에，기존약제의 새로운 복합요법, 새로운 투여 방법을 비롯하여 암 환자에게 도움이 되는 생활 양식 또는 암 예방법도 포함된다. 그밖에 알려진 표준 요법과 새로운 요법을 비교함으로서 효과적이고 부작용이 적은 방법을 알아낸다.

새로운 치료가 환자들에서 시험되기 전에 연구소에서 신중하게 연구된다． 첫 번째로 암 치료나 부작용을 줄이는데 효과적일 것이라고 생각되는 약제를 동물 시험을 통해서 사람에게 적용할 때의 효과나 문제점을 추정한다. 그러나 이 전임상연구는 새로운 처치가 사람들에서의 효과나 부작용을 정확히 예측 할 수 없다． 따라서 임상 시험들은 안전하게，그리고 효과적으로 사람들에게 새로운 처치를 주는 방법을 알아내는 것을 돕기 위해 디자인된다. 임상에 참가하는 각 환자는 새로운 처지에 대한 효과 및 위험도의 정보를 제공 받는다. 모든 환자들에 이용되기 전에 이런 임상시험을 통하여 새로운 암치료법이 환자에게 안전하고 효과적이라는 것을 과학적으로 증명되어져야 한다. 지금 사용되고 있는 표준치료법들은 이전에 임상의 시험들에 효과적인 것들이고, 이들 표준치료법과 새로운치료법을 임상 시험을 통해 비교하여 효과적인 새로운 치료법을 찾아내게 된다. 여러분은 시험에 참가하는 것이 관심을 가질 수 있고 만일 임상 시험에 참가하길 원한다면 결정하기 전에 반드시 가능한 많은 것을 알아야 한다.

많은 종류의 임상 시험들이 있다． 암을 예방, 진단, 관리 그리고 치료 방법에서 심리학 영향, 통증치료 등 삶의 질 향상까지 포함 된다． 암 임상 시험들은 암 치료의 새로운 방법을 다룬다．이 처치들은 수술, 방사선 치료 그리고 항암치료를 단독 및 병합적으로 사용되어 진다. 수술，방사선, 그리고 화학 요법은 많은 암 환자들을 치료하고 이들의 생명을 연장 시켜왔다. 기리고 최근에는 암과 싸우는 것을 돕는 물질들을 사용하는 생물학적 요법이 개발되고 있다.

대부분의 임상 시험들은 1상, 2상, 3상의 단계를 거치게 된다． 각 단계는 다른 정보를 발견하기 위해 디자인하게 된다． 환자들은 전신 상태，암의 형태 및 단계, 그리고 어떤 치료를 받았는가에 따라 단계별 연구 대상이 될 수 있다. 그리고 정기적으로 효과를 판정하고, 만일 심각한 부작용이 발생하면 즉시 치료법이 중지 된다.

1상 단계 연구의 목적은 새로운 치료법의 최적의 투여 방법과 안전한 용량을 찾는 것이다. 이 단계에서는 소수의 환자에게만 적용된다. 새로운 약을 매우 낮은 용량을 주는 것에 의해 시작하여 천천히 늘리게 된다．일회 용량을 증량하거나 투여 횟수를 늘린다. 비록 동물 실험에서 이미 시험을 거친 것이지만, 환자들의 부작용들을 빨리 완전하게 알 수는 없어서 연구진들은 환자에게서 나타나는 어떤 한 부작용들이라도 신중하게 관찰한다. 이런 이유에서 1상 연구에는 어느 정도 중요한 위험성을 내포하고 있다. 따라서 대부분의 경우 기존의 치료법으로 치료 되지 않는 암 환자가 대상이 되고 있고, 환자는 항암 효과를 볼 수도 있고 없을 수 도 있다. 최고의 1회의 복용량이 선택되면，약은 2상 시험에서 약효에 관하여 연구가 진행된다.

2 상 연구 2 상 연구는 환자의 암세포를 실제로 치료 할 수 있는 지 알기 위해 고안되는데 같은 종류의 암환자 20명에서 50명을 대상으로 실시한다. 예를 들면，기존의 표준치료법에 더 이상 치료 효과가 없는 유방암 환자들이 2 상 연구의 대상이 될 수 있다. 치료 이후 효과 판정을 위하여 종양 크기를 반복적으로 측정하여 종양이 적어도 1개월 이상 줄어들었을 때 효과가 있다고 판정한다．최소한 20%의 환자들이 2 상 연구에서 반응이 있다면 그 치료법은 효과가 있는 것으로 간주된다. 치료 효과뿐만 아니라 치료의 어떤 부작용들이라도 빠짐없이 기록되고 평가된다. 2 상 연구에서 새로운 치료법이 암에 효과가 있다고 판정되면 다음 단계인 3 상 연구의 대상이 된다.

3 상 연구 3 상I 연구는 기존에 가장 효과가 있다고 인정된 표준치료법과 2 상 연구에서 좋은 결과를 보인 치료법과 비교한다．따라서 3 상 연구는 경우에 따라서 수천명의 대량의 환자들을 필요로 한다. 대상 환자들은 무작위로 표준치료법과 새로운 치료법 중 한가지에 할당 되며, 표준치료군을 대조군이라고 한다. 3 상 연구는 보다 장기간 생명의 연장, 삶의 질 향상，보다 적은 부작용, 그리고 재발 방지 등의 치료법을 찾기 위한 연구이다.

부가적인 연구는 수술로 병소를 완전히 제거 받은 환자에서 재발을 줄이기 추가적인 치료법의 효과를 판정하기 위한 연구이다. 한 예로 대장암 환자들을 대상을 들 수 있는데 대장암의 표준치료법은 수술이다． 대장암 환자들의 1개의 집단은 수술을 그리고 다른 집단은 수술과 항암치료를 병행한 집단을 비교하는 것이다. 만일 함암치료를 더한 집단이 수술 단독집단 보다 좋다면, 수술과 항암요법을 병합 한 요법이 새로운 표준 요법이 될 것이다. 부가적인 연구는 1 상, 2 상 그리고 3 상연구로 진행된다.

Neoadjuvant 치료는 암의 크기를 표준 요법의 효과를 높이기 위하여 표준치료법에 앞서 치료를 하여 암의 크기를 줄이는 방법이다. 예를 들면 두경부암의 표준치료법은 방사선치료와 수술이다．그러나 때때로 두경부암이 너무 커서 표준치료법으로 안전하게 치료하기 힘든 경우, 먼저 항암화학요법으로 종양의 크기를 줄인 다음 방사선 요법 또는 외과적으로 제거하는 방법이다. Neoadjuvant 연구도 역시 1 상, 2 상 그리고 3 상연구로 진행된다.

암 치료 중 발생하는 부작용(구역질, 구토)및 암 자체에 의한 부작용(통증 그리고 불면증)을 치료 위해 보존적 방법들이 임상 시험이 연구되어지고 있다. 몇몇 보존적 치료의 연구는 부작용에 대한 약물의 연구이며, 암 치료와 같이 1 상, 2 상 그리고 3 상 같은 임상 시험을 통해 연구되어 진다. 그밖에 환자의 불안 경감시키거나 암 환자들의 가족들을 돕는 방법 등이 있다.

암에 걸릴 위험성이 높은 집단과 가족력 등이 있는 위험군에서 예방과 조기 연구가 필요하다. 예방 연구는 보통 암이 발생을 저지하는 약 또는 식이 요법을 하는 집단과 특별한 처치를 받지 않는 집단 군을 비교한다．두 집단간 암 발생의 차이를 알아내기 위해 오랜 기간 연구가 진행되어야 한다. 조기 발견 연구는 암이 아주 작을 때 발견 할 수 있는 방법들을 평가한다．만일 암이 작을 때 발견될수 있으면，암은 쉽게 완치될 것이며, 생존의 기회를 늘리 수 있다. 암을 발견 방법으로는 Ｘ-rays, 혈액 검사들 또는 촉진 등이 있고, 조기 진단의 효율성 역시 오랜 기간이 요할 수 있다.

일부 한정된 암 전문의를 대상으로 새로운 치료제을 제공하는 연구로 이들 치료제는 임상시험을 거쳐 치료 효과와 안전성이 입증되어 판매를 위한 식품의약청(FDA) 승인을 얻을 수 있는 것이다. Group C약들은 변형된 Group C또는 Treatment Referral Center 연구에서 사용되는 약들보다 광범위한 의사들에 의해 사용 될 수 있다.